A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque). A decisão, solicitada pela própria farmacêutica, foi oficializada no Diário Oficial da União.
A interrupção ocorreu após a avaliação de que os dados apresentados pela empresa não atendem aos requisitos regulatórios para manter o registro condicional no país. Um registro condicional representa uma autorização temporária para uso ou comercialização de um produto.
Entenda o medicamento Elevidys
O medicamento Elevidys® é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Esta é uma doença genética rara que causa perda progressiva de massa muscular e fraqueza.
A DMD impede a produção adequada de distrofina, uma proteína essencial para o funcionamento muscular. O registro condicional exige a apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança no uso.
A trajetória do Elevidys no Brasil
O Elevidys® obteve seu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. Ele foi autorizado para crianças deambuladoras entre 4 e 7 anos com DMD, que atendessem a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Em julho de 2025, a comercialização do produto foi suspensa pela Anvisa por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A medida foi tomada em razão de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados nos Estados Unidos.
Desde então, a Anvisa encaminhou exigências formais à Roche, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança. A farmacêutica manteve interação contínua e apresentou informações complementares à agência.
Impacto para pacientes e novos horizontes
A Anvisa esclarece que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes expostos ao medicamento. Isso inclui as crianças brasileiras que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025, tanto em estudos clínicos quanto em programas existentes.
A Roche reafirma seu empenho com o programa clínico do Elevidys® e a apresentação das evidências necessárias. Ambas as partes reiteram o compromisso com a saúde da população e decisões regulatórias baseadas em evidências científicas.
Paralelamente a esta decisão, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento para pacientes com DMD. O Duvyzat (givinostate) demonstrou, em estudos clínicos, a capacidade de retardar a progressão da doença.